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有待施用的有争议的vCJD药物

点击量:   时间:2019-02-08 09:05:00

作者:Natasha McDowell英国青少年死于vCJD,一种人类疯牛病,将成为第一个接受实验性药物治疗的人,医生希望这种药可以减缓疾病的进展该药物戊聚糖聚硫酸盐是膀胱炎和膀胱疼痛的常用口服药物然而,它不会穿过血脑屏障,因此会直接注入18岁的大脑周五插入管,第一剂将于周一送出但是,由于法律原因,医院的位置和手术团队的名称无法命名这项治疗是在乔纳森·西姆斯的家人和英国国民健康服务中心之间长期的法律斗争之后进行的,因为对未经检验的药物的管理是否合法去年12月,一名高等法院法官得出结论认为,药物使用的任何风险都是可以接受的,因为没有治疗,乔纳森和另一名15岁的女孩肯定会死亡 “虽然它必须注入大脑,但这种药物是目前最好的药物,”兰卡斯特皇家医院的微生物学家斯蒂芬·迪斯勒说,他一直支持治疗 “我们知道为什么它有效,为什么我们只需要使用低浓度,它是唯一可以在有症状的动物身上起作用的药物”戊聚糖多硫酸盐从未在人体中作为vCJD的治疗方法进行过测试可以减缓vCJD样疾病进展的证据来自日本和英国对小鼠瘙痒病的研究这些结果表明感染后不久给予脑和腹部注射显着延长了疾病的潜伏期在小鼠中观察到很少的副作用,但是医生不确定注射到人体中所需的剂量这导致人们担心注射可能会对患者造成伤害甚至加速死亡因此,青少年共给予12次输注,每次输注逐渐增加剂量该药物被认为通过与细胞上的关键位点结合来减缓疾病的进展,从而阻止产生异常的朊病毒蛋白并引起疾病治愈的希望渺茫,但家人认为这是乔纳森唯一的机会 “这是一种实验性的治疗方法,但实验并不是为了实验,”Jonathan的父亲Don Simms告诉BBC “我们在某种程度上放心,我们在这里,但同时我们非常害怕,因为我们正在走向未知”Jonathan Simms的病情自治疗法律争夺战开始以来已经恶化,他现在需要不断的照顾 Dealler告诉“新科学家”杂志,如果治疗成功减缓疾病的进展,未来的患者可能会在症状出现之前服用这种药物,因此可以过上更长的健康生活然而,这需要一个测试来识别vCJD感染,